PE - 052 Custos do Emicizumabe na Hemofilia A: Comparação entre Despesas Pós-Incorporação e Projeções Governamentais no Brasil

Introdução: A hemofilia A (HA) resulta de mutações no gene F8, levando à deficiência do fator VIII (FVIII) e, consequentemente, a sangramentos espontâneos. As opções de tratamento incluem profilaxia de sangramentos com FVIII e, mais recentemente, o emicizumabe (EMI), um anticorpo bioespecífico mimético do FVIII. Em 2019, o EMI foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) para pessoas com hemofilia A e inibidores (PwHAi) que não obtiveram sucesso na imunotolerância. Em 2023, a indicação foi ampliada para abranger todos os PwHAi, independentemente da falha ou não do tratamento de imunotolerância. Objetivo: Este estudo comparou os custos do EMI com métodos profiláticos utilizados anteriormente e avaliou seu impacto orçamentário em relação às projeções governamentais. Métodos: O Registro Nacional de Pessoas com HA em Uso de Emicizumabe no Brasil (EMCase) é um estudo observacional de mundo real iniciado em 2020, conduzido em 16 centros de tratamento de hemofilia no país. A análise incluiu o consumo de FVIII, agentes de bypass e EMI. Os custos de tratamento para o período pré-EMI e para o primeiro ano de uso do EMI foram calculados utilizando-se os preços pagos pelo Ministério da Saúde, conforme registrados no Banco de Preços em Saúde. Os custos médios anuais de tratamento por quilograma de peso corporal foram comparados com as projeções orçamentárias governamentais de 2023. Resultados: Foram incluídos 46 indivíduos com HA moderada a grave e presença de inibidores. Antes do tratamento com EMI, o custo real do tratamento foi de R$ 36.324,30 /kg.ano. Durante o primeiro ano de profilaxia com EMI, o custo real foi de R$ 21.853,30 /kg.ano, representando uma redução aproximada de 39,8% em relação ao período anterior. Adicionalmente, o custo projetado pelo governo para 2023, foi estimado em BRL 19.119,60 /kg.ano para o primeiro ano de uso do EMI, resultando em um aumento de 14,3% no impacto orçamentário projetado. Conclusões: Embora o custo real durante o primeiro ano de profilaxia com EMI tenha sido superior ao custo projetado pelo governo, observou-se redução de custos em comparação ao período pré-EMI. Essa diferença pode ser explicada, em parte, pela não consideração de fatores como o desperdício do produto nas projeções governamentais, o que pode influenciar nos custos reais. O estudo evidenciou a importância de análises econômicas baseadas em dados do mundo real na avaliação de tecnologias em saúde, complementando as projeções governamentais para subsidiar a tomada de decisão.